近年来，肿瘤分子靶向治疗临床应用方兴未艾。与传统的化疗细胞*药物不同，肿瘤分子靶向药物不直接杀伤细胞，而是作用于肿瘤细胞过表达或突变、且与肿瘤恶性生物学行为密切相关的分子靶点，从而抑制肿瘤的过度增殖、新生血管生成、浸润和转移。但并非每个肿瘤患者都能使用。因此，关于肿瘤靶向治疗，你需要了解以下几点。
靶向治疗与化疗有何不同之处？
靶向治疗作用于与肿瘤相关的特定分子靶点；而大多数标准化疗对所有快速分裂的正常细胞和肿瘤细胞均起作用。
靶向治疗是刻意选择并设计作用于特定的分子靶点；而大部分化疗标准方案则用于杀死细胞。
靶向治疗常常是细胞抑制剂（cytostatic，也就是说，它们具有细胞抑制性，阻断了肿瘤细胞增殖），而标准化疗药物具有细胞*性（cytotoxic，也就是说，它们通过细胞*性，杀死了肿瘤细胞）。
肿瘤靶向药物靶点的选择
肿瘤靶向药物的筛选之前有一个十分重要的环节就是确认靶点，即找到肿瘤组织与正常组织的不同之处，主要有以下几种方法：
一是找到一些在肿瘤细胞中表达而在正常的细胞中不表达的蛋白，特别是这些蛋白对肿瘤的生长和存活有很重要的作用。例如，人表皮生长因子受体2(HER-2)蛋白因在很多肿瘤细胞膜表面高表达而被选作靶点，很多靶向治疗药物都是针对此靶点的。例如Trastuzumab(Herceptin?)就是用于治疗HER-2高表达的乳腺癌、胃癌的靶向药物。
另一种靶点是肿瘤细胞上发生了突变或改变的蛋白，这些突变蛋白促使正常细胞发生永生化而恶化成肿瘤细胞。例如在黑色素瘤中，与细胞分裂相关的蛋白BRAF会发生BRAFVE的突变从而使细胞异常分裂而恶化。Vemurafenib(Zelboraf?)就是靶向这一突变，因此被用于治疗有BRAFVE突变的转移性黑色素瘤病人。
一些肿瘤细胞与正常细胞相比会有染色体的异常，从而产生一些融合了两段不同基因的融合基因，这些基因的产物叫做融合蛋白，融合蛋白可能会促进恶化的发生，因此这些融合蛋白也是肿瘤靶向药物的靶标。例如BCR-ABL融合蛋白在一些白细胞上出现并促进细胞分裂恶化，Imatinibmesylate(Gleevec?)是靶向BCR-ABL融合蛋白的靶向治疗药物。
肿瘤靶向药物的筛选
一旦靶点被选定，下一步的目标就是如何开发一种药物或生物制品使其可以影响靶点蛋白促进细胞过度增殖的功能。例如可以通过靶向药物来阻断靶点与其受体的结合从而抑制靶点的功能。
肿瘤靶向药物可以分为两大类：小分子药物和单克隆抗体。小分子药物可以穿过细胞膜进入细胞的内部，因此一般用于干扰胞内靶蛋白的活性。单克隆抗体相对较大，不能进入细胞内，一般用于靶向胞外和膜表面的靶点。
小分子肿瘤靶向药物一般是从成千上万的小分子中高通量筛选出来，被预筛出来的对靶点蛋白有作用的小分子被经过进一步的化学修饰，以提高其作用效果，降低脱靶效应。
单克隆抗体靶向药物的筛选需要首先纯化出靶点蛋白，用靶点蛋白免疫动物，使动物产生针对靶点蛋白的抗体。这些抗体同样也会经过进一步的筛选，选择亲和力高、脱靶效应低的克隆。单克隆抗体靶向药物在应用于人体试验之前需要进行“人源化”的处理，即保留抗体CDR区不变将小鼠的抗体组分更多地用人抗体的相应组分来替代。人源化的目的是减少抗体异源性带来的影响，提高单克隆抗体的作用。但对于小分子肿瘤靶向药物来说就不存在“人源化”这个问题了。
靶向药物的分类与命名规则又是什么？
大多数靶向药物都是小分子药物或单克隆抗体药物。
一个药物从研发到上市，通常都会有多个不同的名字。在研发阶段，药物通常会有一个或多个用来代表化合物的代号。研发成功后，药物会有一个通用名，上市销售时，制药公司会给予药物一个商品名。例如：小分子抑制剂“STI-”就是后来众所周知的“伊马替尼”，诺华公司在市场推广的时候使用的商品名是“格列卫”。
一个靶向药物的通用名提供了这个药物的相关信息，比如类别及靶点。
单克隆抗体药物的通用名一般以“-mab”(monoclonalantibody)结尾，小分子靶向药物一般以“-ib”（inhibitor）结尾。单抗药物还有一些特定的词干来表明化合物的种类，比如：“-ximab”表示鼠-人嵌合型单克隆抗体，“-zumab”表示人源化单克隆抗体，“-mumab”表示全人单克隆抗体。
无论是单克隆抗体还是小分子药物，都会在通用名中间包含特定的词干来说明该药物的靶点。如单抗药物名称中包含“-ci-”表示作用于循环系统，包含“-tu-”表示作用于肿瘤组织，包含“-li(m)-”表示作用于免疫系统。小分子药物名称中包含“-tin-”表示酪氨酸激酶抑制剂，包含“-zom-”表示蛋白酶体抑制剂，包含“-cicl-”表示周期蛋白依赖性激酶抑制剂，包含“-par-”表示ADP核糖聚合酶抑制剂。例如：
小分子靶向抗肿瘤药物的常见词尾如下：
哪些人应该接受靶向治疗，依据什么？
虽然靶向治疗具有明显的优势，但并不是对所有肿瘤患者均有疗效，该类药物只“青睐”于某些特定肿瘤人群，如：肺癌，大多数患者都会有特定靶向药物（吉非替尼/奥希替尼等）的靶点（EGFR突变），所以他们可以使用这种靶向药物进行治疗。但是，大多数时候，肿瘤患者能否使用靶向药物，还需要通过基因检测或其他检测方法对药物的靶点进行检测，以确定患者是否对该靶向药物敏感或是耐药。
为了进行肿瘤基因检测，患者可能需要做活检。活检是医生切除肿瘤进行检测的过程。活检有一些风险，这些风险取决于肿瘤的大小和位置。一般患者的医生会给患者解释做肿瘤活检的风险（如无法活检，可考虑液体活检）。
靶向药物使用的三大误区
误区一：靶向药物可以取代传统化疗药物
靶向药物作为一种全新的治疗手段，虽然它的出现给肿瘤治疗带来了新的希望，但是至今还没有完全取代化疗。
化疗作为传统疗法，主要是作用在细胞周期DNA的破坏或者DNA的合成等方面。而靶向药物一定要选择合适的“靶”，这样才会有疗效，目前我们发现的靶点、靶标等只有寥寥几个，但肿瘤的发生、发展是多靶点、多通道形成的，能否在个体患者身上找到合适的靶点，都是因人而异的，因此不能简单的认为靶向药物可以取代传统化疗药物。
例如在肺癌中，如果检测的基因型合适，那么易瑞沙、特罗凯等单一的靶向药物治疗就足矣，而消化道肿瘤当中，例如大肠癌、晚期结肠癌或是胃癌，目前还是化疗和靶向治疗联合才具有临床意义。
因此，是否选用靶向药物，是否要联合用药，应当根据不同患者的自身条件，制定个体化治疗方案，这样才能发挥更好的疗效。
误区二：靶向药物*副作用小，不必担心
虽然靶向治疗药物的安全性和耐受性较传统化疗药物好、*副作用较小，但是其不良反应也不容小觑。由于人体内有至少条信号转导通路，根据不同靶向药物靶点的不同，会产生各种不同的*副作用。
一般来说大多数激酶抑制剂都会引起血细胞减少症，恶心、呕吐、腹泻等消化道症状等,而大多数单抗类靶向药物则会引起输注反应、皮疹、头疼、关节痛、高血压等反应。并且各类靶向药物的FDA黑框警告中也明确指出，具有肝*性、结肠炎、胃肠道穿孔、血栓时间、心血管*性等严重*副作用，严重者甚至会致死。
因此，患者应该正确认识靶向药物的*副反应，虽然其较传统化疗药物作用小，但也绝不简单等同于普通感冒药的*副作用。
误区三：靶向药物疗效神奇，药到病除
事实上，尽管大部分的肿瘤患者在采用靶向治疗初期取得了很好的效果，且生存期得到了延长，但临床试验证明其无进展生存期仍不超过12-14个月，靶向药物的继发性耐药是一个临床不可避免的问题，它是靶向治疗的普遍现象。
靶向药物的靶标敏感基因会产生二次突变，使其他信号通路激活，继而产生耐药。靶向药物使用一年后可能会发生耐药，一旦出现复发，这些患者就可能面临靶向药物不能使用的窘境。
因此，患者应当意识到靶向药物同化疗药物一样也会面临耐药、复发的窘境。
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